Un nouveau commentaire publié dans Nature Medicine -
« Les adultes atteints de diabète de type 1 définissent ce qui compte pour eux en matière de thérapie par cellules d'îlots dérivés de cellules souches » — plaide pour un changement dans la manière dont les thérapies émergentes sont évaluées.

La science qui sous-tend la thérapie par cellules insulaires dérivées de cellules souches progresse rapidement. Les essais cliniques montrent des résultats prometteurs, notamment l'indépendance à l'insuline chez certains participants.

Mais comme le souligne cette publication, la question n'est pas seulement de savoir si ces thérapies font baisser le taux d'HbA1c. La question est de savoir si elles changent la vie des gens de manière significative.

Lire la publication complète ici. 

Thérapie par îlots dérivés de cellules souches et limites des résultats traditionnels en matière de diabète

Les thérapies à base d'îlots dérivés de cellules souches visent à restaurer la production endogène d'insuline. Des essais cliniques de plus grande envergure sont en cours et un examen réglementaire est imminent.

Historiquement, les traitements du diabète ont été évalués à l'aide de mesures telles que :

• Hémoglobine a1c
• Temps dans la plage
• Hypoglycémie sévère

Ces mesures sont importantes. Mais elles ne rendent pas compte de ce que de nombreux adultes atteints de diabète de type 1 décrivent comme une véritable transformation.

Une plus faible variabilité de la glycémie est importante.

Mais il en va de même pour le fait de dormir toute la nuit sans crainte.

Il en va de même du fait de ne plus avoir à planifier chaque repas, chaque voyage, chaque baignade en fonction des doses d'insuline et de la gestion des dispositifs.

Lorsque les thérapies évoluent, les cadres d'évaluation doivent évoluer avec elles.

Ce que les adultes atteints de diabète de type 1 considèrent comme le plus important

L’atelier PROMISE a réuni des cliniciens, des chercheurs, des experts en réglementation et des adultes atteints de diabète de type 1 afin de définir des résultats significatifs pour la thérapie par îlots dérivés de cellules souches.

Les participants ont décrit des changements qui allaient bien au-delà du contrôle glycémique :

• Liberté et spontanéité dans la vie quotidienne
• réduction de la charge cognitive
• Soulagement de la prise de décision constante
• Moins d'appareils visibles
• Moins de peur pendant le sommeil
• Impact réduit sur les membres de la famille

Un participant a décrit sa vie après la transplantation comme « la liberté dont je n'avais jamais rêvé ».

Ce sont des expériences mesurables. Mais il faut des outils spécifiques pour les saisir.

Sans mesures de résultats rapportées par les personnes adaptées à l'objectif visé, ces dimensions risquent d'être invisibles dans les décisions réglementaires et de remboursement.

Peter Senior, Linxi Mytkolli et Kitty Shephard photographiés lors de l'atelier PROMISE ATTD 2025. 

Le rôle de Diabetes Action Canada dans l'avancement de la recherche sur la thérapie cellulaire impliquant les patients

Action Diabète Canada a joué un rôle direct dans l'élaboration de ce travail.

Linxi Mytkolli, directrice de l'engagement des patients au DAC, a co-animé l'atelier PROMISE et est co-auteure de la publication.

Peter Senior, membre du DAC et clinicien-chercheur, a été l'un des principaux instigateurs de cet atelier et en est également co-auteur.

Kitty Shepherd et Kathleen Gibson, toutes deux partenaires patientes de DAC, ont contribué directement aux discussions lors de la conférence ATTD à Amsterdam. 

De plus, quatorze patients partenaires de DAC ayant bénéficié d'une greffe de cellules ont soumis des témoignages écrits avant l'atelier. Leurs réflexions ont orienté la conception de l'animation et ont été synthétisées dans un document de synthèse d'une page distribué à tous les participants. Ces récits d'expériences vécues ont ancré la discussion dans la réalité et son impact concret.

Cette approche centrée sur le patient ne s'est pas limitée à une seule réunion.

DAC a présenté ce travail à d-Data à Chicago l'été dernier.

Elle a également été présentée dans le cadre de notre programme de bourses de recherche-action lors de la conférence de Diabète Canada en novembre.

Nous avons consacré un projet de bourse entier à la thérapie cellulaire et à l'expérience vécue, dirigé par Alex St John et Emily Burke-Hall, avec des résultats de mobilisation des connaissances à venir.

Peter Senior et Esther Latres, vice-présidente principale de la recherche chez Breakthrough T1D, auteurs de l'atelier et de l'article PROMISE, photographiés lors de dData 2025 à Chicago. 

Pourquoi les résultats rapportés par les patients sont importants pour l'approbation et l'accès à la thérapie par cellules souches

Les autorités réglementaires doivent déterminer si les avantages l'emportent sur les risques. Si les avantages les plus importants pour les personnes atteintes de diabète de type 1 ne sont pas mesurés avec rigueur et constance, ils risquent de ne pas être pris en compte dans les décisions officielles.

Influences de la mesure :

• L'approbation réglementaire
• Remboursement et couverture
• Évaluation de la technologie de la santé
• Accès et équité

Ce commentaire appelle à :

• Modèles conceptuels consensuels de ce qui compte pour les adultes atteints de diabète de type 1
• Mesures modernes des résultats rapportés par les personnes, axées sur les forces
• réduction de la charge de réponse
• Collaboration mondiale pour garantir la validité

L'innovation en biologie des cellules souches doit s'accompagner d'innovations en sciences de l'évaluation.

Linxi Mytkolli anime l'atelier PROMISE ATTD 2025. 

Perspectives d'avenir : Poursuivre la conversation sur la thérapie cellulaire et l'expérience vécue

Ce travail se poursuit.

Ce printemps, les enseignements tirés des initiatives de thérapie cellulaire menées par DAC en collaboration avec les patients seront partagés lors du Sommet mondial pour mettre fin à la stigmatisation du diabète, où Alex et Linxi présenteront les conclusions de notre projet de bourse.

À mesure que les thérapies insulaires dérivées de cellules souches se rapprochent de la réalité clinique, DAC reste déterminé à faire en sorte que l'expérience vécue influence la manière dont ces thérapies sont évaluées, approuvées et mises en œuvre.

Les progrès dans la prise en charge du diabète ne doivent pas être définis uniquement par les paramètres de la glycémie.

Elle devrait se définir par la capacité des individus à vivre plus librement, en toute sécurité et pleinement.

Action Diabète Canada (ADC) a obtenu un financement supplémentaire de deux ans grâce au programme Stratégie de recherche axée sur le patient (SRAP) des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC).

Ce renouvellement appuie la prochaine phase du travail national du DAC visant à garantir que la recherche axée sur le patient ait un impact mesurable sur les politiques, les pratiques et les communautés partout au Canada.

Trois voies vers l'impact

Au DAC, la recherche est conçue pour faire avancer les choses.

Aux personnes — où l’expérience vécue façonne les priorités et où les connaissances sont restituées aux communautés de manière utile et significative.

À la politique — là où les données probantes éclairent les décisions de financement, les normes de soins et la planification du système de santé.

S'entraîner — où la recherche se traduit par des modèles équitables et évolutifs qui renforcent la prévention, les soins et les résultats.

Cela signifie généraliser ce qui fonctionne, intégrer l'expérience vécue dans la gouvernance et la conception, et veiller à ce que les données probantes soient intégrées aux systèmes de santé où elles peuvent améliorer les soins.

Plateformes de base et programmes de mise en œuvre

Au cours des deux prochaines années, DAC continuera de développer quatre plateformes transversales qui sous-tendent l'impact national du Réseau :

• Participation des patients, en intégrant l’expérience vécue dans la gouvernance, la conception de la recherche, la mise en œuvre et l’évaluation.
• Santé numérique, permettant aux registres, à la gouvernance des données et à une IA responsable de soutenir la mise en œuvre concrète et l'amélioration du système.
• Mobilisation des connaissances, en traduisant les données probantes en ressources prêtes à être utilisées par la communauté, en orientations politiques et en modèles de soins évolutifs.
• Santé autochtone, en faisant progresser les priorités menées par les Autochtones grâce à un partenariat durable, à une gouvernance autochtone et à des actions visant à changer les politiques et les systèmes.

Ces plateformes permettent de mettre en œuvre des programmes axés sur la résolution de certains des défis les plus urgents en matière de soins du diabète :

• Dépistage de la rétinopathie diabétique, améliorant ainsi le dépistage précoce et l'accès à la prévention.
• Préservation des membres inférieurs, en renforçant les voies de coordination pour prévenir les amputations évitables.
• Personnes âgées atteintes de diabète, en développant des parcours de soins interdisciplinaires communautaires pour favoriser le maintien à domicile des personnes âgées.
• Santé mentale et diabète, en déployant à plus grande échelle un modèle co-conçu avec le patient et le partenaire, intégrant un soutien structuré en matière de santé mentale et des outils numériques pour les jeunes adultes souffrant de détresse liée au diabète.

Ensemble, ces initiatives permettent de placer la prévention et la réduction des complications en amont, de lutter contre les inégalités et sont conçues dès le départ pour une mise en œuvre et une application à grande échelle dans le monde réel.

Santé autochtone : un partenariat intégré dirigé par les Autochtones

La santé des Autochtones demeure un élément fondamental du mandat de DAC.

Grâce à un partenariat avec le Cercle autochtone de santé sur le diabète et le Secrétariat de la santé et des services sociaux des Premières Nations du Manitoba, DAC participe aux priorités politiques et aux changements systémiques menés par les Autochtones.

Ce travail comprend la contribution au Cercle national des politiques publiques, la promotion des efforts visant à lutter contre le racisme anti-autochtone dans les systèmes de santé, le soutien à l'engagement des aînés et des dirigeants communautaires et l'élargissement de la collaboration dans les communautés du Nord et de l'Arctique.

Partenariat et leadership

Ce travail repose sur un partenariat solide et durable, des chefs de file de la recherche qui font progresser la science de la mise en œuvre, des patients partenaires intégrés comme de véritables collaborateurs et des responsables du personnel qui innovent dans les domaines de l'engagement des patients, de la mobilisation des connaissances, de l'infrastructure numérique, de la gouvernance et de la coordination nationale.

Nous remercions les Instituts de recherche en santé du Canada pour leur programme Stratégie de recherche axée sur le patient (SRAP). Nous remercions également nos partenaires, la Fondation UHN, Recherche Manitoba, l’Institut de recherche de l’Hôpital pour enfants du Manitoba et l’Institut du diabète de l’Alberta, pour leur soutien et leur collaboration constants.

Ce financement continu des IRSC assure la pérennité du Réseau, garantissant une participation équitable, le bilinguisme, la continuité des partenariats avec les Autochtones et la participation rémunérée de diverses communautés. Ces engagements ne peuvent reposer uniquement sur un financement à court terme.

Regard vers l'avenir

Les deux prochaines années représentent une opportunité de démontrer comment une recherche coordonnée, axée sur l'équité et centrée sur le patient peut créer un impact systémique durable.

Le DAC continuera de renforcer ses partenariats, de promouvoir l'innovation numérique responsable et de veiller à ce que la recherche éclaire les politiques et les pratiques en temps réel.

Car la recherche n'a de valeur que si elle se concrétise — et à DAC, elle se concrétise.

Pendant près de dix ans au sein de Diabetes Action Canada, Tom a contribué à faire progresser les soins des pieds, a posé les questions essentielles et nous a rappelé que l'impact réel repose sur le travail d'équipe et la persévérance. Alors qu'il prend sa retraite du Réseau, Tom s'est entretenu avec la directrice générale de DAC, Tracy McQuire, pour revenir sur son parcours, sur ce qu'il a contribué à façonner et sur les questions qu'il se pose pour cette nouvelle étape de sa carrière.

Certaines personnes transforment un réseau grâce à une idée novatrice et ambitieuse. Tom Weisz a transformé le nôtre en agissant plus discrètement, et souvent avec plus d'ardeur : en étant présent, en restant curieux et en refusant de laisser un travail important s'enliser dans de « bonnes conversations ».

Tom fait partie de Diabetes Action Canada (DAC) depuis ses débuts. Alors qu'il se retire de son rôle officiel de partenaire patient, nous souhaitions prendre un moment pour le remercier non seulement pour sa contribution, mais aussi pour sa manière de contribuer : avec humour, honnêteté et une conviction inébranlable que le savoir n'a de valeur que s'il se traduit en actions.

« Savoir sans agir est en réalité dénué de sens. » – Tom Weisz

Qu'est-ce qui a amené Tom chez DAC ?

Tom n'est pas devenu associé de patients pour obtenir un titre. Il est venu parce que quelqu'un l'a mis au défi de ne pas gaspiller ce qu'il avait appris.

Juste avant de prendre sa retraite de sa carrière professionnelle de podologue, une collègue infirmière lui a donné un conseil que Tom suit encore aujourd'hui : Ne cessez pas de cotiser simplement parce que vous prenez votre retraite. À peu près à la même époque, il publiait et présentait des travaux sur les soins des pieds diabétiques qui le plaçaient dans des contextes où se rencontraient politiques, pratiques et expériences vécues.

Un moment le fait encore rire : assister à une conférence, entendre un orateur faire référence à « un petit article qui résume bien la situation », et réaliser que l'article affiché à l'écran était le sien. Cet orateur était Dr Charles de Mestralet cela a permis à Tom de nouer un lien au sein de la communauté grandissante de DAC.

« Et puis, sans m'en rendre compte, je me suis retrouvé mêlé à ceci, à cela et à d'autres choses encore », a déclaré Tom – un euphémisme classique.

Une championne des soins des pieds et du changement à long terme

De nombreuses personnes au sein de DAC connaissent Tom grâce à ses contributions à soins des pieds et préservation des membres inférieurs Il a contribué à maintenir la réalité des complications à l'ordre du jour ; non pas pour effrayer les gens, mais pour avoir une vision lucide de ce que la prévention peut protéger.

L'approche de Tom est directe, pragmatique et fondée sur l'expérience. Il comprend à quel point il est facile de minimiser les complications du diabète jusqu'à ce qu'elles deviennent urgentes, et combien il peut être difficile de modifier les systèmes avant que ce moment n'arrive.

Mais il comprend aussi autre chose : le changement est rarement un événement unique. Il s’agit souvent d’un processus lent et progressif.

Tom l'a décrit ainsi : on peut persévérer longtemps sans observer de changements significatifs, jusqu'au jour où l'on trouve le bon angle et où tout un secteur se met enfin en mouvement. Pour quiconque a œuvré dans le domaine des politiques, du financement ou de l'évolution des pratiques, cette analogie est pertinente.

Apprenant par nature — et rassembleur par instinct

Si vous demandez à Tom ce qui l'a le plus marqué au fil des ans, il ne commence pas par parler de ses réussites. Il commence par parler des gens.

« À coup sûr », a-t-il déclaré, « il n’y a pas une seule personne que j’ai rencontrée… avec qui je ne serais pas ravi de partager un repas. »

Tom a expliqué tout ce qu'il a appris grâce au DAC, non seulement sur les différents types de diabète, mais aussi sur les réalités plus larges qui influencent les résultats en matière de santé : les inégalités en matière de santé vécues par les peuples autochtones, la stigmatisation, l'accès aux soins et les obstacles quotidiens auxquels les gens sont confrontés pour accéder aux soins. Sa réaction naturelle est la curiosité, et il considère le « je ne sais pas » comme une invitation, et non comme une faiblesse.

«Tout le monde sait quelque chose que vous ignorez.»

Cette mentalité a fait de lui une présence constante dans les espaces de partenariat avec les patients, où les équipes DAC apportent des idées, des outils et des ébauches à tester, non seulement pour savoir s'ils sont « bons », mais aussi s'ils fonctionneront réellement dans la vie de tous les jours.

Le rôle de Tom : celui qui pose les questions et qui a permis d'affiner le travail

Tom se décrivait souvent comme n'appartenant pas au volet « organisationnel ». Il ne cherchait pas à gérer les processus. Il était plutôt la personne à qui l'on soumettait un projet lorsqu'il fallait le tester sous pression.

En tant que membre du Cercle des patients du DAC Collective, il appréciait ce groupe comme un Endroit sûr pour que les gens puissent exprimer leurs désaccords, prendre la parole et améliorer leurs idées dès le début, avant qu'elles ne deviennent des produits finis plus difficiles à modifier.

Et il a remarqué quelque chose d'important : avec le temps, les gens se sont sentis plus à l'aise pour nommer ce qui ne fonctionnait pas, et pas seulement ce qui fonctionnait.

Cette capacité à faire émerger ce qui manque, à poser la question qui débloque la prochaine étape, est l'un des dons de Tom. Elle a façonné des projets de manière visible et invisible, y compris celui de DAC. Bourse de recherche à l'action (où ses commentaires ont contribué à renforcer la conception du programme) ainsi que le Recrutement de patients partenaires processus.

Le « secret » de Tom pour un partenariat avec les patients

Interrogé sur les clés du succès de l'engagement des patients, Tom n'a pas donné de slogan. Il a proposé une recette concrète :

• Définissez clairement votre objectif. — Sachez ce que vous essayez réellement de changer.
• N'insistez pas sur un seul itinéraire. — il existe « un milliard de façons » d'y parvenir.
• N’« entendez » pas le mot non — Attendez-vous-y, et continuez malgré tout.
• Constituer l'équipe — vous n’y arriverez pas seul.

Il a comparé cela au sport : une bonne action ne fonctionne que si chacun remplit sa mission. Les « stars » peuvent être sous les projecteurs, mais le résultat dépend de toute l’équipe.

Et il a énoncé une vérité que les partenaires patients connaissent souvent le mieux : ce travail prend du temps et parfois les progrès arrivent par à-coups après de longues périodes d’efforts lents.

Les aléas de la vie — et pourquoi Tom prend du recul (pour le moment)

Tom quitte son poste officiel au sein du DAC en raison d'un changement de priorités liées à sa santé. Il a confié ouvertement que sa femme et lui souffraient de COVID long et que, désormais, c'est l'énergie, et non l'engagement, qui le freine.

En prenant du recul, Tom ne se désintéresse pas pour autant des questions essentielles. Il se penche plutôt sur un point de convergence de plus en plus complexe : le diabète et le COVID long. Pour lui, la tension est d’ordre pratique : la prise en charge du diabète met souvent l’accent sur l’exercice physique, tandis que le COVID long peut rendre l’activité physique imprévisible, voire impossible. Il s’efforce activement de comprendre cette lacune et espère que la communauté scientifique la prendra au sérieux et l’étudiera en profondeur.

« Quand on est diabétique, on entend toujours dire que l'exercice physique est important pour la glycémie. Mais avec le COVID long, tout le monde ne peut pas faire d'exercice. C'est là que je me pose la question : à quoi ressemblent des soins de qualité quand les recommandations pour le diabète et les réalités du COVID long ne concordent pas ? »

Pour Tom, la question est avant tout clinique : que peuvent réellement offrir les médecins ? Que peuvent-ils dire ou faire lorsqu’une personne souffre à la fois de diabète et de COVID long, et que les outils habituels (comme l’exercice physique) ne sont pas applicables ? Il espère des conseils pratiques pour améliorer la santé au quotidien et il est franc quant à l’urgence : il ne veut pas qu’il faille attendre 15 ans pour que les nouvelles données probantes soient mises en application dans les cabinets médicaux.

Même s'il prend du recul, l'identité de Tom en tant que contributeur reste inchangée. Il continue de lire beaucoup, de suivre les nouvelles données et de partager des articles lorsqu'un sujet lui semble important, notamment lorsqu'il établit un lien entre le diabète et des problèmes de santé plus généraux.

Et bien qu'il se retire de ses responsabilités au sein du comité, son message au DAC était simple : Les gens vont lui manquer, et il espère renouer le contact dès qu'il le pourra.

Merci, Tom

Tom, merci pour près d'une décennie de partenariat, pour avoir contribué à améliorer les soins et la prévention des maladies des pieds, pour avoir posé les questions qui ont permis d'améliorer notre travail et pour nous avoir rappelé à tous que le progrès n'est un progrès que lorsqu'il se traduit en actions.

Nous vous sommes reconnaissants — et nous vous gardons une place.

Appels à l'action

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