Un nouveau commentaire publié dans Nature Medicine -
« Les adultes atteints de diabète de type 1 définissent ce qui compte pour eux en matière de thérapie par cellules d'îlots dérivés de cellules souches » — plaide pour un changement dans la manière dont les thérapies émergentes sont évaluées.

La science qui sous-tend la thérapie par cellules insulaires dérivées de cellules souches progresse rapidement. Les essais cliniques montrent des résultats prometteurs, notamment l'indépendance à l'insuline chez certains participants.

Mais comme le souligne cette publication, la question n'est pas seulement de savoir si ces thérapies font baisser le taux d'HbA1c. La question est de savoir si elles changent la vie des gens de manière significative.

Lire la publication complète ici. 

Thérapie par îlots dérivés de cellules souches et limites des résultats traditionnels en matière de diabète

Les thérapies à base d'îlots dérivés de cellules souches visent à restaurer la production endogène d'insuline. Des essais cliniques de plus grande envergure sont en cours et un examen réglementaire est imminent.

Historiquement, les traitements du diabète ont été évalués à l'aide de mesures telles que :

• Hémoglobine a1c
• Temps dans la plage
• Hypoglycémie sévère

Ces mesures sont importantes. Mais elles ne rendent pas compte de ce que de nombreux adultes atteints de diabète de type 1 décrivent comme une véritable transformation.

Une plus faible variabilité de la glycémie est importante.

Mais il en va de même pour le fait de dormir toute la nuit sans crainte.

Il en va de même du fait de ne plus avoir à planifier chaque repas, chaque voyage, chaque baignade en fonction des doses d'insuline et de la gestion des dispositifs.

Lorsque les thérapies évoluent, les cadres d'évaluation doivent évoluer avec elles.

Ce que les adultes atteints de diabète de type 1 considèrent comme le plus important

L’atelier PROMISE a réuni des cliniciens, des chercheurs, des experts en réglementation et des adultes atteints de diabète de type 1 afin de définir des résultats significatifs pour la thérapie par îlots dérivés de cellules souches.

Les participants ont décrit des changements qui allaient bien au-delà du contrôle glycémique :

• Liberté et spontanéité dans la vie quotidienne
• réduction de la charge cognitive
• Soulagement de la prise de décision constante
• Moins d'appareils visibles
• Moins de peur pendant le sommeil
• Impact réduit sur les membres de la famille

Un participant a décrit sa vie après la transplantation comme « la liberté dont je n'avais jamais rêvé ».

Ce sont des expériences mesurables. Mais il faut des outils spécifiques pour les saisir.

Sans mesures de résultats rapportées par les personnes adaptées à l'objectif visé, ces dimensions risquent d'être invisibles dans les décisions réglementaires et de remboursement.

Peter Senior, Linxi Mytkolli et Kitty Shephard photographiés lors de l'atelier PROMISE ATTD 2025. 

Le rôle de Diabetes Action Canada dans l'avancement de la recherche sur la thérapie cellulaire impliquant les patients

Action Diabète Canada a joué un rôle direct dans l'élaboration de ce travail.

Linxi Mytkolli, directrice de l'engagement des patients au DAC, a co-animé l'atelier PROMISE et est co-auteure de la publication.

Peter Senior, membre du DAC et clinicien-chercheur, a été l'un des principaux instigateurs de cet atelier et en est également co-auteur.

Kitty Shepherd et Kathleen Gibson, toutes deux partenaires patientes de DAC, ont contribué directement aux discussions lors de la conférence ATTD à Amsterdam. 

De plus, quatorze patients partenaires de DAC ayant bénéficié d'une greffe de cellules ont soumis des témoignages écrits avant l'atelier. Leurs réflexions ont orienté la conception de l'animation et ont été synthétisées dans un document de synthèse d'une page distribué à tous les participants. Ces récits d'expériences vécues ont ancré la discussion dans la réalité et son impact concret.

Cette approche centrée sur le patient ne s'est pas limitée à une seule réunion.

DAC a présenté ce travail à d-Data à Chicago l'été dernier.

Elle a également été présentée dans le cadre de notre programme de bourses de recherche-action lors de la conférence de Diabète Canada en novembre.

Nous avons consacré un projet de bourse entier à la thérapie cellulaire et à l'expérience vécue, dirigé par Alex St John et Emily Burke-Hall, avec des résultats de mobilisation des connaissances à venir.

Peter Senior et Esther Latres, vice-présidente principale de la recherche chez Breakthrough T1D, auteurs de l'atelier et de l'article PROMISE, photographiés lors de dData 2025 à Chicago. 

Pourquoi les résultats rapportés par les patients sont importants pour l'approbation et l'accès à la thérapie par cellules souches

Les autorités réglementaires doivent déterminer si les avantages l'emportent sur les risques. Si les avantages les plus importants pour les personnes atteintes de diabète de type 1 ne sont pas mesurés avec rigueur et constance, ils risquent de ne pas être pris en compte dans les décisions officielles.

Influences de la mesure :

• L'approbation réglementaire
• Remboursement et couverture
• Évaluation de la technologie de la santé
• Accès et équité

Ce commentaire appelle à :

• Modèles conceptuels consensuels de ce qui compte pour les adultes atteints de diabète de type 1
• Mesures modernes des résultats rapportés par les personnes, axées sur les forces
• réduction de la charge de réponse
• Collaboration mondiale pour garantir la validité

L'innovation en biologie des cellules souches doit s'accompagner d'innovations en sciences de l'évaluation.

Linxi Mytkolli anime l'atelier PROMISE ATTD 2025. 

Perspectives d'avenir : Poursuivre la conversation sur la thérapie cellulaire et l'expérience vécue

Ce travail se poursuit.

Ce printemps, les enseignements tirés des initiatives de thérapie cellulaire menées par DAC en collaboration avec les patients seront partagés lors du Sommet mondial pour mettre fin à la stigmatisation du diabète, où Alex et Linxi présenteront les conclusions de notre projet de bourse.

À mesure que les thérapies insulaires dérivées de cellules souches se rapprochent de la réalité clinique, DAC reste déterminé à faire en sorte que l'expérience vécue influence la manière dont ces thérapies sont évaluées, approuvées et mises en œuvre.

Les progrès dans la prise en charge du diabète ne doivent pas être définis uniquement par les paramètres de la glycémie.

Elle devrait se définir par la capacité des individus à vivre plus librement, en toute sécurité et pleinement.